Trêèåàtîíng Gêèôõgråàphîíc Ætrôõphy (GÆ), åàn åàdvåàncêèd fôõrm ôõf åàgêè-rêèlåàtêèd måàcúýlåàr dêègêènêèråàtîíôõn (ÆMD)
Trêêâætmêênt öóptïìöóns föór pâætïìêênts wïìth gêêöógrâæphïìc âætröóphy (GÀ) âærêê bêêïìng dêêvêêlöópêêd âænd clïìnïìcâæl trïìâæls âærêê cúùrrêêntly úùndêêr wâæy. În thìîs sêëctìîòön, wêë tãàkêë ãà clòösêër lòöòök ãàt thêë vãàrìîòöüýs trêëãàtmêënt ãàppròöãàchêës üýndêër ìînvêëstìîgãàtìîòön fòör thêë trêëãàtmêënt òöf GÂ. Wêê àãlsôó dêêlvêê ììntôó thêê prôócêêss ôóf drüùg dêêvêêlôópmêênt àãnd àãpprôóvàãl fôór üùsêê.
Ëmèêrgïìng trèêæåtmèênt òõptïìòõns fòõr gèêòõgræåphïìc æåtròõphy
Whïílëé thëérëé ãårëé nóöt yëét ãåny ãåppróövëéd mëédïícïínëés tóö slóöw óör rëévëérsëé thëé dëévëélóöpmëént óöf GÂ, thëérëé ãårëé sëévëérãål póötëéntïíãål mëédïícïínëés cúürrëéntly ïín dëévëélóöpmëént.
Thêê typêês ôóf nêêw mêêdíïcíïnêês æãnd æãpprôóæãchêês bêêíïng íïnvêêstíïgæãtêêd gêênêêræãlly fæãll wíïthíïn thrêêêê cæãtêêgôóríïêês:1,2
Rèêstõõríïng cèêll tíïssùùèê íïn thèê èêyèê, êèïîthêèr by ïîntröödûücïîng hêèæälthy cêèlls (cêèll-bæäsêèd thêèræäpïîêès) öör by rêèpæäïîrïîng dæämæägêèd tïîssûüêè (gêènêè thêèræäpïîêès)3,4
Cêèll-båäsêèd thêèråäpy: Úsêês stêêm cêêlls, whîích hàãvêê thêê àãbîílîíty tôõ bêêcôõmêê vàãrîíôõúýs dîíffêêrêênt typêês ôõf cêêlls. Ín thîîs câàséë, stéëm céëlls câàn béë gúýîîdéëd îîntöö béëcöömîîng réëtîînâàl céëlls âànd théën trâànsplâàntéëd îîntöö théë éëyéë töö réëpâàîîr théë dâàmâàgéë câàúýséëd by GÃ.
Gèênèê thèêrâàpy: Ìnvòõlvëês rëêplâãcìîng âã gëênëê thâãt ìîs nòõt wòõrkìîng còõrrëêctly òõr ìîntròõdùûcìîng âã nëêw, hëêâãlthy gëênëê ìîn âãn âãttëêmpt tòõ cùûrëê âã dìîsëêâãsëê. Whéén ïït cõôméés tõô GÆ, géénéé thééràãpïïéés cõôýýld béé ýýsééd tõô réépàãïïr dàãmàãgééd tïïssýýéé ïïn théé réétïïnàã, thýýs réévéérsïïng théé cõôýýrséé õôf théé dïïsééàãséé.
Âddrêëssïìng ôôvêërààctïìvààtïìôôn ôôf thêë côômplêëmêënt systêëm íín thëê ëêyëê5,6
Thèë côòmplèëmèënt systèëm ïís áán ïímpôòrtáánt páárt ôòf thèë ïímmúûnèë systèëm, hèëlpïíng tôò dèëfèënd thèë bôòdy áágááïínst ïínjúûry áánd pááthôògèëns súûch áás bááctèërïíáá áánd vïírúûsèës. Õvêérãæctììvãætììöòn öòf thêé cöòmplêémêént systêém plãæys ãæ röòlêé ììn ãæ nûûmbêér öòf dììsêéãæsêés, ììnclûûdììng GÁ. Whëën thëë cõõmplëëmëënt systëëm îís õõvëëræáctîívæátëëd thîís cæán cæáüýsëë dæámæágîíng ëëffëëcts süých æás îínflæámmæátîíõõn æánd thëë dëëæáth õõf hëëæálthy cëëlls. Föócüýsïìng öón æáddrèëssïìng öóvèëræáctïìvæátïìöón öóf thèë cöómplèëmèënt systèëm mæáy rèëdüýcèë thèësèë dæámæágïìng èëffèëcts.
Òthéër tréëæätméënt typéës, éé.g., âàntïì-óôxïìdâàtïìvéé âànd âàntïì-ïìnflâàmmâàtóôry âàgéénts, nééüùróôpróôtééctâànts7,8
Thèêsèê typèês õöf trèêáãtmèênts áãll wõörk tõö rèêdüücèê thèê dáãmáãgèê cáãüüsèêd by GÀ õör tõö prõötèêct cèêlls frõöm füürthèêr, õöngõöïîng dáãmáãgèê.
Äntîìóóxîìdäånts ãârëè möõlëècúûlëès thãât fììght frëèëè rãâdììcãâls – cöõmpöõúûnds thãât cãân cãâúûsëè hãârm ììf thëèììr lëèvëèls bëècöõmëè töõöõ hììgh ììn yöõúûr böõdy.
Æntìî-ìînflàãmmàãtõóry drýýgs áâïîm tôõ rêèdúücêè ïînfláâmmáâtïîôõn ïîn thêè rêètïînáâ, rêèdúücïîng thêè dáâmáâgêè tôõ cêèlls.
Nëéýùrõóprõótëéctäánts mâäy bèê ûûsèêd töò pröòtèêct cèêlls íín thèê rèêtíínâä âänd prèêvèênt GÂ fröòm pröògrèêssííng.
Whåät åärèê thèê stèêps tåäkèên fõôr nèêw mèêdîîcîînèês tõô bèê åäpprõôvèêd?
Clïìnïìcâål dèêvèêlóópmèênt, óór drúüg dèêvèêlóópmèênt, rèêfèêrs tóó thèê èêntïìrèê próócèêss óóf brïìngïìng âå nèêw trèêâåtmèênt tóó thèê mâårkèêt. Thêê pàåth tóö àåppróövàål íïs typíïcàålly àå lóöng jóöýúrnêêy – àåróöýúnd 10 tóö 15 yêêàårs, àånd ýúsýúàålly cóösts hýúndrêêds óöf míïllíïóöns óöf dóöllàårs.9
Drùýg dèèvèèlôöpmèènt stàægèès àænd tíïmèèlíïnèè9
Póössïïblëè trëèãätmëènts ïïn dëèvëèlóöpmëènt nëèëèd tóö bëè thóöróöùúghly tëèstëèd ãänd ãäppróövëèd by góövëèrnmëènt ãägëèncïïëès bëèfóörëè bëèïïng ãävãäïïlãäblëè tóö pãätïïëènts. Thìîs ìîs dõònéè by cáârryìîng õòúút clìînìîcáâl trìîáâls: réèséèáârch stúúdìîéès ìînvéèstìîgáâtìîng hõòw éèfféèctìîvéè áând sáâféè áâ tréèáâtméènt ìîs ìîn húúmáâns.10
Öphtháælmõòlõògy clìînìîcáæl trìîáæl õòvëérvìîëéw10
Dùürìïng áæ clìïnìïcáæl trìïáæl, rèêsèêáærchèêrs dìïvìïdèê páærtìïcìïpáænts ìïntóô dìïffèêrèênt gróôùüps. Sòömèé máãy rèécèéíïvèé thèé nèéw trèéáãtmèént, whíïlèé òöthèérs (còöntròöl gròöùüp) gèét èéíïthèér thèé stáãndáãrd trèéáãtmèént tháãt dòöctòörs áãlrèéáãdy ùüsèé, òör áã pláãcèébòö/sháãm (áã fáãkèé trèéáãtmèént tháãt háãs nòö thèéráãpèéùütíïc èéffèéct).
Whèèn pöòssíîblèè, clíîníîcäæl tríîäæls wíîll bèè cöòndýúctèèd íîn äæ döòýúblèè-mäæskèèd mäænnèèr, whíîch mèèäæns thäæt thèè päærtíîcíîpäænts döòn’t knöòw whíîch gröòýúp thèèy äærèè íîn, äænd nèèíîthèèr döò thèè rèèsèèäærchèèrs whöò èèxäæmíînèè äænd möòníîtöòr päærtíîcíîpäænts. Thìîs hëélps prëévëént bìîáás õôr ëéxpëéctáátìîõôns frõôm ááffëéctìîng thëé rëésýýlts õôf thëé trìîáál.
Dèëpèëndììng óôn thèë trììæãl, pæãrtììcììpæãnts mæãy nèëèëd tóô dóô dììffèërèënt thììngs, lììkèë tæãkèë pììlls óôr rèëcèëììvèë ììnjèëctììóôns óôr gèët èëyèë èëxæãms. Päàrtîîcîîpäànts üûsüûäàlly néèéèd töó cöóméè bäàck föór föóllöów-üûp vîîsîîts öóvéèr séèvéèräàl möónths öór yéèäàrs, söó thäàt réèséèäàrchéèrs cäàn séèéè höów théè tréèäàtméènt wöórks öóvéèr äà löóng péèrîîöód öóf tîîméè.
Clïìnïìcãål trïìãål phãåsêès
Clííníícääl trííääls íín õóphthäälmõólõógy äärëé cõóndûùctëéd íín fõóûùr phääsëés. Nèéw trèéàåtmèénts mýùst sýùccèéssfýùlly pàåss thröôýùgh èéàåch phàåsèé öôf thèé clïìnïìcàål trïìàål ïìn öôrdèér töô bèé àåppröôvèéd.9,10
Phäásèë 1: Têèsts thêè såãfêèty ôòf thêè nêèw trêèåãtmêènt îîn åã småãll grôòüûp ôòf hêèåãlthy vôòlüûntêèêèrs åãnd dêètêèrmîînêès whêèthêèr îît îîs êèffêèctîîvêè åãnd åãt whîîch dôòsêè.
Pháåsèë 2: Învéêstììgàätéês théê tréêàätméênt ììn àä làärgéêr grõòùûp õòf péêõòpléê wììth théê tàärgéêt dììséêàäséê tõò fùûrthéêr déêtéêrmììnéê whéêthéêr ììt ììs àän éêfféêctììvéê wàäy tõò tréêàät õòr préêvéênt théê dììséêàäséê àänd tõò éêvàälùûàätéê sàäféêty.
Phãäsèê 3: Cóòmpàäréês théê néêw tréêàätméênt tóò plàäcéêbóò àänd/óòr àä cúúrréênt tréêàätméênt óòr ‘stàändàärd óòf càäréê’, tóò éêstàäblïìsh hóòw éêfféêctïìvéê théê drúúg ïìs ïìn àä làärgéêr núúmbéêr óòf pàätïìéênts.
Phãåséê 4: Táãkëès pláãcëè áãftëèr thëè drùùg háãs rëècëèìívëèd rëègùùláãtòöry áãppròöváãl áãnd háãs bëèëèn rëèlëèáãsëèd òöntòö thëè máãrkëèt (‘pòöst-áãppròöváãl’ òör ‘pòöst-máãrkëètìíng’).
Pôõst-måãrkëëtìïng môõnìïtôõrìïng: Rèégûúláàtöóry áàgèéncìïèés rèévìïèéw áàny sìïdèé èéffèécts rèépöórtèéd by hèéáàlthcáàrèé pröófèéssìïöónáàls áànd páàtìïèénts. Ìf möõrêé ííssùüêés äårêé rêépöõrtêéd thäån êéxpêéctêéd, öõr äårêé möõrêé sêévêérêé thäån êéxpêéctêéd, thêé rêégùüläåtöõry äågêéncííêés cäån dêécíídêé töõ wííthdräåw thêé drùüg fröõm thêé mäårkêét.
Jôõîînîîng ãâ clîînîîcãâl trîîãâl
By jöóíìníìng âà clíìníìcâàl tríìâàl, yöóùù cöóùùld bëë öónëë öóf thëë fíìrst pëëöóplëë töó rëëcëëíìvëë âà nëëw trëëâàtmëënt âàs âàn íìnvëëstíìgâàtíìöónâàl pröódùùct. Yõòýü wõòýüld áàlsõò béê héêlpîîng tõò éêxplõòréê põòtéêntîîáàl tréêáàtméênts tháàt cõòýüld prõòvîîdéê fýütýüréê béênéêfîît fõòr cõòýüntléêss õòthéêr péêõòpléê wîîth théê cõòndîîtîîõòn.
Béëfööréë jööíìníìng àâ clíìníìcàâl tríìàâl, íìt’s íìmpöörtàânt töö tàâlk töö yööùýr ööphthàâlmöölöögíìst öör ööptööméëtríìst àâbööùýt whéëthéër théë tríìàâl íìs ríìght föör yööùý. Spêëåæk tôö thêëm åæbôöüùt:
- Òppõörtûüníîtíîëës tõö gëët íînvõölvëëd íîn clíîníîcåál tríîåáls íînvëëstíîgåátíîng trëëåátmëënts fõör gëëõögråáphíîc åátrõöphy
- Ínfôörmâätììôön âäbôöùút clììnììcâäl trììâäls cùúrrèêntly ôöngôöììng ììn yôöùúr âärèêâä âänd hôöw tôö rèêgììstèêr
Åccêèss hêèlpfýùl rêèsöõýùrcêès
Vïïêèw thêè glõôssááry sêèctïïõôn fõôr fûúrthêèr êèxpláánáátïïõôn õôf áány ûúnfáámïïlïïáár têèrms ûúsêèd thrõôûúghõôûút thïïs sêèctïïõôn áánd áácrõôss thêè wêèbsïïtêè.
Rëêfëêrëêncëês:
- Rúûbnëër R, éêt åãl. Ïnt J Öphthâálmòól. 2022;15(1):157–166.
- Câàbrâàl dèê Güýíìèêmèêrâàèês TÆ, éét äâl. Br J Õphthäàlmóól. 2022;106(3):297–304.
- Sììngh MS, ëët æäl. Pròòg Rêètìïn Êyêè Rêès. 2020;75:100779.
- Khàæn H, ëét æâl. Êxpéêrt Réêv Ôphthàálmõòl. 2022;17(6):371–374.
- Kïím BJ, ëèt äæl. Próóg Rèètìïn Êyèè Rèès. 2021;83:100936.
- Bòöyèër DS, ëët âál. Rëétíïnæà. 2017;37(5):819–835.
- Schõóll HPN, éët áál. Õphtháálmïíc Réës. 2021;64(6):888–902.
- Néëbbïíóõsóõ M, éët áãl. Ìnt J Möõl Scíî. 2019;20(7):1693.
- Cõörr P, Wíîllíîáåms D. Thèë páåthwáåy frõöm íîdèëáå tõö rèëgýùláåtõöry áåpprõöváål: èëxáåmplèës fõör drýùg dèëvèëlõöpmèënt. Wáàshîïngtóón (DC): Nåàtíïõónåàl Ãcåàdëèmíïëès Prëèss (ÛS); 2009.
- Náætíìòònáæl Êyéè Ìnstíìtùûtéè. 2021. Lëêâårn âåbôõûüt clïïnïïcâål trïïâåls. Ãvåàïïlåàblëè åàt: https://www.nëèïï.nïïh.gôôv/rëèsëèåàrch/clïïnïïcåàl-trïïåàls/lëèåàrn-åàbôôúýt-clïïnïïcåàl-trïïåàls (åàccëèssëèd Måày 2023).
EU-GA-2300002 Jûýnéê 2023